法布里病（Fabry），或称α- 半乳糖苷酶 A（一种溶酶体水解酶）缺乏症，是一种罕见的 X 染色体上基因异常导致的遗传性疾病。因体内负责制造α- 半乳糖苷酶 A 的基因缺陷，造成体内糖鞘脂代谢障碍，...

3家药企的GMP证书被收回！3月15日，国家食药监总局发布三则飞检通报，长春新安药业、海南寿南山参业、陕西紫光辰济药业被查出：擅改生产工艺、记录造假、违规添加等诸多问题。擅改生产工艺、设备盖内表面发霉...

来自中科院-马普计算生物学研究所，浙江大学等处的研究人员发现大量的环形RNA可作为信使RNA来编码蛋白，这些环形信使RNA通过一种常见的RNA甲基化修饰m6A，来驱动非帽依赖性的翻译机制来合成蛋白质。...

“逃离北京”，并非科研界独有的话题。和许许多多怀揣着梦想的“北漂人”一样，那些蜗居在北京的年轻科学家，一边承受着科研的压力，一边遭遇着生活的挑战。这一问题，正是今年两会上，科技圈的代表委员们所关心的。...

近年来，RNA-based疗法在遗传病、罕见病领域的成效越来越显著。去年9月，FDA批准了Exondys 51（eteplirsen）用于治疗杜氏肌营养不良症，这也是首个经FDA批准用于治疗该疾病的新...